Razionale generale

Il Mieloma Multiplo è un tumore tipico dell'età avanzata, con una età mediana alla diagnosi di 70 anni. Infatti, oltre due terzi delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età superiore ai 65 anni e solo l'1 per cento delle persone con meno di 40 anni. La malattia è - ad oggi - inguaribile e si caratterizza con l’alternarsi di periodi di remissione e recidive e con la conseguente necessità di somministrare più linee di terapia. La scelta dei trattamenti tiene conto di numerosi fattori, tra cui l’età e la “fitness” del paziente, nonché la tipologia/combinazione di farmaci già ricevuti nelle precedenti linee di terapia. Lo scenario terapeutico si sta evolvendo molto rapidamente e ha richiesto l’aggiornamento delle linee-guida da parte dell’International Myeloma Working Group nel 2025. In questo modo sono stati recepiti i risultati di studi clinici randomizzati di 1° linea basati sull’utilizzo di combinazioni a quattro farmaci con o senza autotrapianto, che si associano a mediane di sopravvivenza libera da progressione proiettate oltre i 15 anni. Nei pazienti ricaduti/refrattari le nuove linee-guida tengono, invece, conto dell’attuale disponibilità di strategie immunoterapiche (anticorpi bispecifici e CAR-T) e di farmaci con meccanismi d’azione innovativi, che hanno reso obsoleto il paradigma della riduzione della durata e della profondità della risposta associata a ciascuna successiva linea di terapia. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha già reso disponibili alcune di queste strategie terapeutiche ed altre saranno recepite nel 2026: ciò è destinato avere un impatto maggiore sulla nostra capacità di gestire la complessità farmacologica ed organizzativa di questi nuovi trattamenti per il mieloma. Lo scopo di questa iniziativa, pertanto, è promuovere l’interazione tra gli ematologi lombardi al fine di affrontare le nuove sfide terapeutiche con un approccio scientifico e di condividere le esperienze derivate dalla pratica quotidiana.