Razionale generale

Il Mieloma Multiplo è un tumore tipico dell'età avanzata, con una età mediana alla diagnosi di 70 anni. Oltre due terzi infatti delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età superiore ai 65 anni e solo l'1 per cento delle persone con meno di 40 anni. La malattia è ad oggi inguaribile anche se abbiamo molti strumenti a disposizione per esercitare un controllo efficace anche per lunghi periodi. La malattia è quindi caratterizzata da un alternarsi di periodi di remissione e recidive. Il mieloma multiplo può essere scoperto anche prima che si presentino i sintomi: se da esami di laboratorio eseguiti per altri motivi risultano livelli elevati di proteine ematiche o se sono presenti proteine nelle urine oppure se una radiografia mostra aree specifiche di perdita ossea. Pertanto una delle questioni aperte è quella del timing dell’inizio del trattamento. Ad oggi la terapia di solito inizia solo quando il paziente sviluppa uno dei sintomi CRAB tipici della malattia. A volte alcuni soggetti asintomatici con caratteristiche ad alto rischio e senza ovvie complicanze potrebbero dovere iniziare il trattamento. Queste caratteristiche di alto rischio comprendono maggiore estensione della malattia, livelli ematici di alcune proteine e specifiche anomalie genetiche nelle cellule tumorali. Come accennato, le terapie disponibili oggi sono tante e anche di grande efficacia ma le questioni aperte sull’approccio terapeutico rimangono ancora molte soprattutto in alcuni setting o fasi della malattia (pazienti poco responsivi o refrattari, terapia di mantenimento, terapia di I linea nei pazienti più fragili.