Razionale generale

Gli studi osservazionali in medicina ed in particolare in ematologia e oncologia hanno assunto negli ultimi anni un’importanza sempre maggiore. Le ragioni di questo cambiamento sono sostanzialmente da riportare a due aspetti, il primo è che, data l’enorme quantità di farmaci arrivati in commercio negli ultimi 20 anni, la possibilità reale di eseguire degli studi di fase 4 è sempre più remota; il secondo è che per la stessa ragione, lo scenario terapeutico per il trattamento delle patologie ematologiche è completamente cambiato e non solo per la disponibilità dei singoli farmaci ma anche per le innumerevoli combinazione studiate nelle ultime due decadi. Questo, se da un lato ha rappresentato e rappresenta un concreto vantaggio per il paziente che ha molte più opzioni terapeutiche ma anche per il medico che ha la possibilità di gestire meglio patologie molto gravi, dall’altro ha complicato moltissimo il quadro generale e quindi, avere informazioni su quello che poi, al di là dello studio registrativo, avviene nella realtà è di fondamentale importanza. La real world evidence (RWE) ha quindi oggi un ruolo centrale e rappresenta la base per un migliore approccio terapeutico di tutte le patologie ematologiche (mieloma, leucemie acute, linfomi, leucemia linfatica cronica, mielodisplasie, etc.) in tutte le linee di terapia anche quelle più avanzate. In stretta correlazione con questo ambito è sicuramente la raccolta dei dati che sempre più si avvale di sistemi informativi capaci di accelerare il processo eliminando o riducendo significativamente la necessità del data entry, che ha rappresentato la base per la creazione di reti nazionali e internazionali fra ospedali e università di diversi paesi. La disponibilità di questa enorme quantità di dati però deve essere necessariamente supportata anche da altri strumenti che permettano di limitare i bias di dati raccolti in modo retrospettivo ed infatti in tal senso sono stati sviluppati diversi modelli che si adottano per rendere statisticamente più affidabili gli studi osservazionali. Non da ultimo, poi, il problema dei limiti normativi e della privacy relativamente a tutti questi dati che rimangono in ultima analisi proprietà dei pazienti stessi. In questo evento si proverà a fare il punto su una problematica sempre più interessante e complessa grazie all’ausilio delle diverse figure coinvolte a pieno titolo in questo nuovo scenario.